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Methods and compositions for gene editing in blood
专利权人:
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA
发明人:
GILL, Saar,KIM, Miriam,GILL SAAR,KIM MIRIAM
申请号:
CL2018001198
公开号:
CL2018001198A1
申请日:
2018.05.03
申请国别(地区):
CL
年份:
2018
代理人:
摘要:
The present Invention relates to compositions and Methods for generating modified stem cells or progenitor cells.One aspect of the invention includes a hemocytoblast or modified hematopoietic Precursor Cell, which comprises a Nucleic Acid capable of reducing the expression of an endogenous Gene.Or a fraction of it, where the endogenous Gene encodes a polypeptide that contains a domain that specifically binds to an Antigen Chimeric Antigen receptor.Another aspect of the invention includes a method of generating a Precursor Cell hemocytoblast or modified.Also included are methods and Pharmaceutical compositions comprising the modified for Adoptive Cell Therapy and treat a condition such as an autoimmune disease or cancer.<;p>;La presente invenció;n se relaciona con composiciones y mé;todos de generació;n de hemocitoblastos o cé;lulas precursoras modificadas. Un aspecto de la invenció;n incluye un hemocitoblasto o cé;lula precursora hematopoyé;tica modificada, que comprende un á;cido nucleico capaz de reducir la expresió;n de un gen endó;geno, o una fracció;n de é;l, donde el gen endó;geno codifica un polipé;ptido que comprende un dominio de antí;geno al que se une especí;ficamente un receptor de antí;geno quimé;rico. Otro aspecto de la invenció;n incluye un mé;todo de generació;n de un hemocitoblasto o una cé;lula precursora modificada. Tambié;n se incluyen mé;todos y composiciones farmacé;uticas que comprenden la cé;lula modificada para realizar terapia adoptiva y tratar una afecció;n tal como una enfermedad autoinmunitaria o cá;ncer.<;/p>;
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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