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MATÉRIAUX ET PROCÉDÉS POUR TRAITER DES TROUBLES ASSOCIÉS AUX ENZYMES SULFATASES
专利权人:
BIOSTRATEGIES LC
发明人:
RADIN, David, N.
申请号:
USUS2015/040030
公开号:
WO2016/007909A3
申请日:
2015.07.10
申请国别(地区):
US
年份:
2016
代理人:
摘要:
The subject invention concerns materials and methods for treating or preventing disease and conditions associated with various sulfatase enzymes that are defective or that are not properly expressed in a person or animal. In one embodiment, the disease is Sanfilippo A (MPS -III A) disease. The subject invention also concerns materials and methods for treating or preventing multiple sulfatase deficiency (MSD) in a person or animal. Compounds of the invention include a fusion protein comprising i) a mammalian sulfatase, or an enzymatically active fragment or variant thereof, and ii) a plant lectin or a binding subunit thereof. In a specific embodiment, the mammalian sulfatase is a human sulfatase, or an enzymatically active fragment or variant thereof. Polynucleotides encoding the fusion proteins are also contemplated for the subject invention. The subject invention also concerns materials and methods for producing proteins of the invention.La présente invention concerne des matériaux et des procédés pour le traitement ou la prévention de maladies et d'affections associées à diverses enzymes sulfatases qui sont défectueuses ou qui ne sont pas correctement exprimées chez une personne ou un animal. Dans un mode de réalisation, la maladie est la maladie de Sanfilippo type A (MPS-III A). L'invention concerne également des matériaux et des procédés pour le traitement ou la prévention de déficiences multiples en sulfatases (DMS) chez une personne ou un animal. Les composés de l'invention comprennent une protéine de fusion comprenant i) une sulfatase de mammifère, ou un fragment ou un variant enzymatiquement actif de celle-ci, et ii) une lectine de plante ou une sous-unité de liaison de celle-ci. Dans un mode de réalisation spécifique, la sulfatase de mammifère est une sulfatase humaine ou un fragment ou un variant enzymatiquement actif de celle-ci. L'invention concerne également des polynucléotides codant les protéines de fusion. L'invention concerne également des matériaux
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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