您的位置: 首页 > 农业专利 > 详情页

COMPOSITIONS ET MÉTHODES DE TRAITEMENT DE LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE
专利权人:
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA
发明人:
STEDMAN, Hansell
申请号:
USUS2019/027675
公开号:
WO2019/204303A3
申请日:
2019.04.16
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
Described herein are triple-splice mutants of dystrophin or utrophin and methods of use thereof for treating Duchenne Muscular Dystrophy. Also provided are viral vectors which comprise a nucleic acid encoding a triple-splice mutant dystrophin or utrophin under the control of regulatory elements direct expression thereof. Compositions are also provided which contain such viral vectors formulated for delivery to a human patient.L'invention concerne des mutants à triple épissage de la dystrophine ou de l'utrophine et des procédés d'utilisation de ceux-ci pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne. L'invention concerne également des vecteurs viraux qui comprennent un acide nucléique codant pour une dystrophine mutante à triple épissage ou une utrophine sous le contrôle d'éléments régulateurs qui dirigent son expression. L'invention concerne également des compositions qui contiennent de tels vecteurs viraux formulés pour une administration à un patient humain.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

意 见 箱

匿名:登录

个人用户登录

找回密码

第三方账号登录

忘记密码

个人用户注册

必须为有效邮箱
6~16位数字与字母组合
6~16位数字与字母组合
请输入正确的手机号码

信息补充