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Intra-spinal administration of adeno-associated-viral vectors for gene therapy
专利权人:
더 트러스티스 오브 더 유니버시티 오브 펜실바니아
发明人:
윌슨 제임스 엠.,힌더러 크리스티안,로스웰 윌리엄 토마스
申请号:
KR1020187014525
公开号:
KR1020180100304A
申请日:
2016.10.27
申请国别(地区):
KR
年份:
2018
代理人:
摘要:
Compositions comprising at least one AAV vector formulated for intraspinal delivery to the central nervous system are described. The composition comprises at least one expression cassette comprising a sequence encoding an immunoglobulin construct bound to an expression control sequence and a pharmaceutically acceptable carrier. The immunoglobulin construct may also be a modified immunoglobulin with reduced or no measurable affinity for the neonatal Fc receptor (FcRn).중추신경계로의 척추강 내 전달을 위해 제형화된 적어도 하나의 AAV 벡터를 포함하는 조성물이 기술된다. 조성물은 발현 제어 서열에 결합된 면역글로불린 구조체를 암호화하는 서열을 포함하는 적어도 하나의 발현 카세트 및 약학적으로 허용 가능한 담체를 포함한다. 면역글로불린 구조체는 신생아 Fc 수용체 (FcRn)에 대한 측정 가능한 친화도가 감소되거나 없도록 변형된 면역글로불린일 수도 있다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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