High expression virus vector for hemophilia A gene therapy encoding recombinant FVIII mutant

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专利权人:

バクスアルタ インコーポレイテッド;バクスアルタ ゲーエムベーハー;バクスアルタ インコーポレイテッド

发明人:

フォークナー ファルコ－ガンター,ホーリング フランツィスカ,レングラー ヨハネス,ロッテンステイナー ハンスピーター,シェイフリンガー フリードリッヒ,フォークナー ファルコ-ガンター

申请号：

JP2018524747

公开号：

JP2018537087A

申请日:

2016.11.11

申请国别(地区):

JP

年份:

2018

代理人:

摘要：

The present disclosure provides codon-modified polynucleotides that encode factor VIII variants, particularly for expression in mammalian cells. In some embodiments, the disclosure also provides mammalian gene therapy vectors and methods for treating hemophilia A. [Selection] Figure 1本開示は、特に、哺乳類細胞で発現させるための、第ＶＩＩＩ因子変異型をコードするコドン改変型ポリヌクレオチドを提供する。いくつかの実施形態では、本開示は、哺乳類の遺伝子治療用ベクター及び血友病Ａの治療方法も提供する。【選択図】図１

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/