Viral vector encoding recombinant FIX with increased expression for gene therapy of hemophilia B

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专利权人:

バクスアルタ インコーポレイテッド;バクスアルタ ゲーエムベーハー

发明人:

ホーリング フランツィスカ,レングラー ヨハネス,フォークナー ファルコ－ガンター,ロッテンステイナー ハンスピーター,シェイフリンガー フリードリッヒ

申请号：

JP2019564430

公开号：

JP2020520662A

申请日:

2018.05.22

申请国别(地区):

JP

年份:

2020

代理人:

摘要：

The disclosure provides, among other things, codon-modified polynucleotides encoding Factor IX variants for expression in mammalian cells. In some embodiments, the present disclosure also provides mammalian gene therapy vectors and methods for treating hemophilia B. [Selection diagram] Figure 1本開示は、とりわけ、哺乳動物細胞での発現のための、第ＩＸ因子変異体をコードするコドン改変ポリヌクレオチドを提供する。いくつかの実施形態では、本開示はまた、血友病Ｂを治療するための哺乳動物遺伝子治療ベクター及び方法も提供する。【選択図】図１

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/