The present invention generally concerns treatment of cancer in individuals having at least a mutant NPM1 protein, wherein the treatment includes a compound that downregulates level or inhibits activity of mutant NPM1, including, for example, a MEK inhibitor. In certain aspects, the invention concerns combination therapy with MEK inhibitors and other anti -cancer therapies in individuals having cancer with mutant NPM1.La présente invention concerne, de façon générale, le traitement du cancer chez des personnes possédant au moins une protéine NPM1 mutante, ledit traitement faisant appel à un composé, par exemple, un inhibiteur de MEK, régulant à la baisse le niveau de protéine NPM1 mutante ou inhibant son activité. Linvention concerne, selon certains aspects, une thérapie combinée associant inhibiteurs de MEK et autres traitements anticancéreux chez des personnes souffrant dun cancer caractérisé par la présence de la protéine NPM1 mutante.