XU, Jian;CONG, Peng;CHILDRENS MEDICAL CENTER CORPORATION;CHILDREN'S MEDICAL CENTER CORPORATION;ORKIN, Stuart H.
发明人:
ORKIN, Stuart H.,XU, Jian,CONG, Peng
申请号：
USUS2012/059861
公开号：
WO2013/055985A1
申请日:
2012.10.12
申请国别(地区):
US
年份:
2013
代理人:
摘要：
Provided herein are compositions and methods for increasing fetal hemoglobin expression (HbF) for the treatment and/or amelioration of the symptoms of a hemoglobinpathy in a mammal. The compositions comprise a combination of one or more inhibitors of BCL11A expression or activity with epigenetic modifers, such as inhibitors of DNA methylation and/or one or more inhibitors of histone deacetylases.La présente invention concerne des compositions et des procédés pour l'amélioration de l'expression de l'hémoglobine fœtale (HbF) pour le traitement et/ou l'amélioration des symptômes d'une hémoglobinopathie chez un mammifère. Les compositions comprennent une combinaison d'un ou plusieurs inhibiteurs de l'expression ou de l'activité de BCL11A par des modificateurs épigénétiques, tels que des inhibiteurs de la méthylation de l'ADN et/ou au moins un inhibiteur d'histone désacétylases.
