用合成信使RNA治疗原发性纤毛运动障碍
- 专利权人:
- 创思瑞普泰克斯公司
- 发明人:
- 大卫·J·洛克哈特,布兰登·伍兹曼,米尔科·亨尼格,丹妮拉·伊施马鲁
- 申请号：
- CN201780046586.7
- 公开号：
- CN109562192A
- 申请日:
- 2017.26.05
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明公开了编码肽、蛋白质、酶及其功能片段的多核苷酸。本发明的多核苷酸可以被有效地递送至器官如肺,并在所述器官的细胞内表达。本发明的多核糖核苷酸可用于治疗与纤毛维持和功能相关的疾病或病况,诸如DNAI1或DNAH5的轴丝功能受损。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
