用于治疗罕见病的方法和组合物
- 专利权人:
- 桑格摩生物治疗股份有限公司
- 发明人:
- M.C.霍尔摩斯,B.E.赖利,T.韦克斯勒,B.蔡特勒,L.张
- 申请号：
- CN201880069365.6
- 公开号：
- CN111526720A
- 申请日:
- 2018.10.24
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开内容属于参与罕见病的基因的调控领域，包括用于罕见病，如安格尔曼综合征、面肩肱型肌营养不良(FHMD)、肌萎缩侧索硬化(ALS)、额颞痴呆(FTD)和脊髓性肌萎缩(SMA)的诊断学和治疗学。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
