用於治療原發性高草酸尿症第1型(PH1)之羥酸氧化酶1(HAO1)基因編輯之組合物及方法

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专利权人:

INTELLIA THERAPEUTICS; INC.

发明人:

DYMEK, ZACHARY WILLIAM,岱美克　柴克瑞　威廉,ODATE, SHOBU,欧德　书布,歐德　書布,MURRAY, BRADLEY ANDREW,莫雷　布莱德利　安德鲁,莫雷　布萊德利　安德魯,LESCARBEAU, REYNALD MICHAEL,雷斯卡里　雷纳德　麦克,雷斯卡里　雷納德　麥克,HUEBNER, ANETTE,胡伯纳　安妮特,胡伯納　安妮特

申请号：

TW108127073

公开号：

TW202020156A

申请日:

2019.07.30

申请国别(地区):

TW

年份:

2020

代理人:

摘要：

Compositions and methods for editing, e.g., introducing double-stranded breaks, within theHAO1gene are provided. Compositions and methods for treating subjects having primary hyperoxaluria type 1 (PH1), are provided.本發明提供用於HAO1基因內編輯(例如引入雙股斷裂)之組合物及方法。本發明提供用於治療患有原發性高草酸尿症第1型(PH1)之個體之組合物及方法。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/