ZHAO, Yangbing,REN, Jiangtao,LIU, Xiaojun,JUNE, Carl H.
申请号：
USUS2015/055780
公开号：
WO2016/069282A1
申请日:
2015.10.15
申请国别(地区):
US
年份:
2016
代理人:
摘要：
The present invention relates to compositions and methods for generating a modified T cell with a nucleic acid capable of downregulating endogenous gene expression selected from the group consisting of TCR α chain, TCR β chain, beta-2 microglobulin and FAS further comprising a nucleic acid encoding a modified T cell receptor (TCR) comprising affinity for a surface antigen on a target cell or an electroporated nucleic acid encoding a chimeric antigen receptor (CAR). Also included are methods and pharmaceutical compositions comprising the modified T cell for adoptive therapy and treating a condition, such as an autoimmune disease.La présente invention concerne des compositions et des méthodes permettant de produire un lymphocyte T modifié à l'aide d'un acide nucléique permettant de réguler à la baisse l'expression endogène de gènes choisis dans le groupe constitué par une chaîne α de TCR, une chaîne β de TCR, une microglobuline bêta-2 et une FAS comprenant en outre un acide nucléique codant pour un récepteur de lymphocyte T modifié (TCR) présentant une affinité pour un antigène de surface sur une cellule cible ou un acide nucléique électroporé codant pour un récepteur d'antigène chimère (CAR). L'invention concerne également des méthodes et des compositions pharmaceutiques comprenant le lymphocyte T modifié pour une thérapie adoptive et le traitement d'un état de santé, tel qu'une maladie auto-immune.
