用于治疗Angelman综合征的方法和组合物
- 专利权人:
- 北卡罗来纳-查佩尔山大学
- 发明人:
- M·J·泽尔卡,J·M·沃尔特,G·弗拉戈拉,J·M·西蒙,H·毛
- 申请号：
- CN201980015559.2
- 公开号：
- CN111770758A
- 申请日:
- 2019.02.27
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及用于治疗Angelman综合征的方法和组合物，其包括向受试者施用有效量的成簇规律间隔短回文重复序列（CRISPR）相关的核酸内切酶以及一种或多于一种引导RNA分子，所述引导RNA分子与受试者的细胞中的UBE3A‑ATS中的靶核苷酸序列具有互补性。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
