슈크맨 에드워드 에이치,데스닉 로버트 제이,콕스 제랄드 에프,앤드류스 로라 피,머레이 제임스 엠
申请号：
KR1020207008342
公开号：
KR1020200034828A
申请日:
2010.08.28
申请国别(地区):
KR
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present invention is an acidic sphingomyelinase (ASM) for treating non-neuropathic symptoms of acidic sphingomyelinase deficiency (ASMD), and in particular Niemann-Peak disease (NPD), and in certain embodiments human subjects with type B NPD. ).본 발명은 산성 스핑고미엘리나제 결핍(ASMD), 및 특히 니만-피크 질환(NPD)의 비신경병성 증상, 및 특정 양태에서 B형 NPD를 앓는 인간 피험자를 치료하기 위해 산성 스핑고미엘리나제(ASM)를 사용하는 투여량 단계적 증가 효소 대체 요법에 관한 것이다.
