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DOSE ESCALATION ENZYME REPLACEMENT THERAPY FOR TREATING ACID SPHINGOMYELINASE DEFICIENCY
专利权人:
发明人:
申请号:
HK12111651.3
公开号:
HK1170691A
申请日:
2012.11.16
申请国别(地区):
HK
年份:
2013
代理人:
摘要:
The invention relates to dose escalation enzyme replacement therapy using acid sphingomyelinase (ASM) for the treatment of human subjects having acid sphingomyelinase deficiency (ASMD), and, in particular, patients with non-neurological manifestations of Niemann-Pick Disease (NPD), and in certain embodiments, NPD type B.La présente invention concerne une thérapie de substitution enzymatique à doses croissantes faisant appel à de la sphingomyélinase acide (ASM) pour le traitement de sujets humains souffrant dun déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) et, en particulier, pour le traitement de patients souffrant de manifestations non neurologiques de la maladie de Niemann-Pick (NPD) et, dans certains modes de réalisation, de la NPD de type B.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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