RENNER, Wolfgang Andreas,DUGOVIC, Branislav,BERTOLINI, Reto
申请号：
IBIB2018/052781
公开号：
WO2018/193428A1
申请日:
2018.04.20
申请国别(地区):
WO
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present invention relates to a composition comprising an oligomeric compound comprising one or more tricyclo-deoxyribonucleic acid (tc-DNA) nucleosides and one or more lipid moiety, wherein said one or more lipid moiety is covalently linked to said oligomeric compound either directly or via a spacer, and wherein preferably said oligomeric compound comprises from 5 to 40 monomer subunits, as well as pharmaceutical compositions thereof and their uses in the prevention or treatment of neuromuscular or musculoskeletal diseases such as Duchenne muscular dystrophy or Steinert disease.La présente invention concerne une composition comprenant un composé oligomère comprenant un ou plusieurs nucléosides de type acide tricyclo-désoxyribonucléique (tc-ADN) et un ou plusieurs fragments lipidiques, ledit un ou lesdits plusieurs fragments lipidiques étant lié(s) par covalence audit composé oligomère, soit directement, soit par lintermédiaire dun espaceur et, de préférence, ledit composé oligomère comprenant 5 à 40 sous-motifs monomères, ainsi que des compositions pharmaceutiques correspondantes et leurs utilisations dans la prévention ou le traitement de maladies neuromusculaires ou musculo-squelettiques, telles que la dystrophie musculaire de Duchenne ou la maladie de Steinert.
