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Modified oligomeric compounds containing tricyclo DNA nucleosides and uses thereof
专利权人:
シンセナ アーゲー
发明人:
レンナー, ヴォルフガング アンドレアス,ドゥゴヴィッチ, ブラニスラヴ,ベルトリーニ, レト
申请号:
JP2019556616
公开号:
JP2020517613A
申请日:
2018.04.20
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
The invention is a composition comprising an oligomeric compound comprising one or more tricyclo-deoxyribonucleic acid (tc-DNA) nucleosides, and one or more lipid moieties, wherein said one or more lipid moieties are A composition, which is covalently linked to said oligomeric compound either directly or via a spacer, wherein said oligomeric compound comprises 5-40 monomer subunits, as well as pharmaceutical compositions thereof. And their use in the prevention or treatment of neuromuscular or musculoskeletal disorders such as Duchenne muscular dystrophy or Steinert's disease.本発明は、1つまたは複数のトリシクロ-デオキシリボ核酸(tc-DNA)ヌクレオシドを含むオリゴマー化合物、および1つまたは複数の脂質部分を含む組成物であって、前記1つまたは複数の脂質部分が、前記オリゴマー化合物に、直接またはスペーサーを介してのいずれかで、共有結合によって連結しており、好ましくは、前記オリゴマー化合物が、5~40個のモノマーサブユニットを含む、組成物、ならびにその医薬組成物、およびデュシェンヌ型筋ジストロフィーまたはスタイナート病などの神経筋疾患もしくは筋骨格系疾患の予防または処置におけるそれらの使用に関する。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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