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生物活性RNAの送達のための組成物及び方法
专利权人:
エーゲン、インコーポレイテッド
发明人:
ポラック、ケヴィン,フューウェル、ジェイソン,アンワー、クールシード,ウィルキンソン、レスリー、エス.
申请号:
JP2014549001
公开号:
JP2015507474A
申请日:
2012.12.24
申请国别(地区):
JP
年份:
2015
代理人:
摘要:
The novel compounds for delivery to the cells of biologically active RNA molecule, to provide compositions and methods. In particular, the present invention provides biologically useful novel nucleic acid molecule for the delivery of active RNA to a cell, polypeptides and RNA- protein complexes, as well as polynucleotides encoding them. The present invention also provides a vector for expressing the polynucleotide. The invention further provides cells and compositions comprising the novel compounds and vectors can be used as transfection reagent. The present invention, these compounds, vector, further provides a method for manufacturing a cell and composition. Moreover, vectors and methods for delivery of a biologically active RNA molecule to a cell and / or tissue is provided. The novel compounds, vectors, cells and compositions may, for example, the delivery disease in a subject or organism, diagnosis of the disorder or condition, prevention, the cells biologically active RNA molecule to modulate target gene expression in amelioration and / or treatment It is useful if you want to.生物活性RNA分子の細胞への送達のための新規な化合物、組成物及び方法を提供する。具体的には、本発明は、生物活性RNAの細胞への送達に有用な新規な核酸分子、ポリペプチド及びRNA-タンパク質複合体、並びにそれらをコードするポリヌクレオチドを提供する。本発明はまた、そのポリヌクレオチドを発現するためのベクターをも提供する。更に、本発明は、トランスフェクション試薬として使用され得る新規な化合物及びベクターを含む細胞及び組成物を提供する。本発明は、それらの化合物、ベクター、細胞及び組成物の作製方法を更に提供する。更に、生物活性RNA分子を細胞及び/又は組織に送達するためのベクター及び方法が提供される。新規な化合物、ベクター、細胞及び組成物は、例えば、対象又は生物における疾患、障害又は状態の診断、予防、寛解及び/又は治療における標的遺伝子発現を調節するために生物活性RNA分子を細胞に送達する場合に有用である。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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