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VIRUS VECTORS FOR HIGHLY EFFICIENT TRANSGENE DELIVERY
专利权人:
发明人:
申请号:
EP12851878.4
公开号:
EP2782596A1
申请日:
2012.11.21
申请国别(地区):
EP
年份:
2014
代理人:
摘要:
The invention provides viral vector formulations and methods of uses thereof for delivery of transgenes or therapeutic nucleic acids to human subjects. The formulations include a vector and suitable amounts of empty capsids, viral genome-containing capsids, or viral capsid proteins which are optionally chemically or structurally modified and which bind to neutralizing anti- AAV antibodies thereby reducing or preventing antibody-mediated clearance of the vector, but still allowing the genome-containing (therapeutic) vector to transduce target cells and achieve therapeutic gene transfer.La présente invention des formulations de vecteurs viraux et des procédés dutilisations de ces formulations pour administrer des transgènes ou des acides nucléiques thérapeutiques à des sujets humains. Les formulations comprennent un vecteur et des quantités adéquates de capsides vides, de capsides contenant un génome viral ou de protéines capsidiques virales qui sont éventuellement chimiquement ou structurellement modifiées et qui se lient à des anticorps anti-AAV de neutralisation, réduisant ou empêchant ainsi la clairance médiée par les anticorps du vecteur, tout en permettant au vecteur (thérapeutique) contenant le génome de transduire les cellules cibles et de permettre le transfert du gène thérapeutique.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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