变体RNAi
- 专利权人:
- 建新公司
- 发明人:
- L·M·施塔内克,A·巴勒莫,B·理查兹,S·P·萨尔迪,C·奥赖尔登,A·宋
- 申请号：
- CN201680020699.5
- 公开号：
- CN107438671A
- 申请日:
- 2016.02.09
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 摘要：
- 本申请提供RNAi分子,其包括含有指导序列的第一链和包含非指导序列的第二链,其中所述非指导序列含有所述指导序列的种子区对侧,例如切割序列对侧的凸出。在一些方面,本发明提供用于治疗亨廷顿病的RNAi。本申请进一步提供含有所述RNAi的表达盒、载体(例如,rAAV、重组腺病毒载体、重组慢病毒载体和重组HSV载体)、细胞、病毒颗粒和药物组合物。本申请还进一步提供涉及所述RNAi的用途,例如用于治疗亨廷顿病的方法和套盒。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
