Wiscot-Aldrich syndrome (WAS) in a subject identified or selected as likely to benefit from treatment to treat, suppress or alleviate Wiscot-Aldrich syndrome (WAS) or X-linked thrombocytopenia (XLT). ) And X-linked thrombocytopenia (XLT), and systems and methods for treating, suppressing or alleviating X-linked disorders. The system of the present invention comprises a nuclease and a donor vector construct configured for co-delivery for modification of the endogenous WAS locus.ウィスコット・アルドリッチ症候群（ＷＡＳ）またはＸ連鎖性血小板減少症（ＸＬＴ）を治療、抑制または緩和するための治療による効果が見込まれる対象として特定または選択された対象において、ウィスコット・アルドリッチ症候群（ＷＡＳ）やＸ連鎖性血小板減少症（ＸＬＴ）などのＸ連鎖性疾患を治療、抑制または緩和するためのシステムおよび方法について記載する。本発明のシステムは、内在性ＷＡＳ遺伝子座の改変を目的として共送達できるように構成されたヌクレアーゼおよびドナーベクターコンストラクトを含む。
