A molecule of single stranded RNA having a length of 14-50 nucleotides, wherein at least 14- 20 nucleotides closest to 5 are substantially complementary to a target transcript for use in therapy, wherein the RNA molecule has an analogue of phosphate at the 5 which is selected from 5-diphosphate, triphosphate 5-, shot guanosine 5-methylated or 7-unmethylated, 5-adenosine scored from any nucleotide cap structure not NO-modified 5 - (HO) (O) PO- (HO) (O) P-OP (HO) (O) -O-5, 5-monothiophosphate, 5-monoditiofosfato, 5-phosphorothiolate, any additional combination of monophosphate, diphosphate and triphosphates replaced with oxygen / sulfur, 5-phosphoramidates, alkylphosphonates and 5-5-alquiléterfosfonatos, wherein the molecule of single stranded RNA capable of inhibiting expression of target transcripts by RNA -interference.Una molécula de ARN de cadena sencilla que tiene una longitud de 14-50 nucleótidos, en donde al menos los 14- 20 nucleótidos más próximos a 5 son sustancialmente complementarios a un transcrito diana para uso en terapia, en donde la molécula de ARN tiene un análogo de fosfato en el extremo 5 que se selecciona del 5-difosfato, 5- trifosfato, remate de 5-guanosina 7-metilado o no metilado, remate de 5-adenosina, cualquier estructura de remate de nucleótidos no modificado N-O-5-(HO)(O)P-O-(HO)(O)P-OP(HO)(O)-O-5, 5-monotiofosfato, 5-monoditiofosfato, 5-fósforotiolato, cualquier combinación adicional de monofosfato, difosfato y trifosfatos reemplazados con oxígeno/azufre, 5-fósforoamidatos, 5-alquilfosfonatos y 5-alquiléterfosfonatos, en donde la molécula del ARN de cadena sencilla es capaz de inhibir la expresión de transcritos diana mediante ARN-interferencia.一种具有14-50个核苷酸的长度的单链RNA分子,其中至少14-20个最接近5’的核苷酸与用于治疗的靶转录本基本互补,其中RNA分子具有选自5’-二磷酸酯的5’处的磷酸类似物,三磷酸腺苷5’,鸟嘌呤核苷5’-甲基化或7-未甲基化;5’-腺苷从不含修饰的5’-(HO)(O)PO(O)-P OP(HO)(O)-O-5’,5’-单硫代磷酸酯,5’-单二硫代磷酸酯,5’-硫代磷酸酯,任何单磷酸、二磷酸盐和三磷酸盐的附加组合中被氧\/硫、5’-磷取代。RAMIDATE,烷基膦酸盐和5’-5’-AlQueer-EtfSoFotoTOS,其中单链RNA的分子能够通过RNA干扰抑制靶转录体的表达。
