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MOLÉCULES D'ACIDE NUCLÉIQUE ET LEURS PROCÉDÉS D'UTILISATION
专利权人:
Children's Hospital Medical Center
发明人:
申请号:
EP18721194.1
公开号:
EP3601567A1
申请日:
2018.03.29
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
Some embodiments of the invention include a nucleic acid molecule comprising natural nucleotides, non-natural nucleotides, an LNA which comprises one or more RNA core molecules, or an RNA molecule which comprises more than one RNA core molecule. Some embodiments of the invention include a nucleic acid molecule comprising an RNA molecule which comprises more than one RNA core molecule. Other embodiments of the invention include a nucleic acid molecule comprising a DNA molecule encoding the RNA molecule (e.g., vector or viral vector). Other embodiments include compositions or pharmaceutical compositions that comprise the nucleic acid molecule. Some embodiments of the invention comprise reducing miR-143 in a cell. Other embodiments of the invention include methods to deliver a protein across the BBB. Other embodiments include methods for treating disease (e.g.,LSD, neuronopathic disease, neurodegenerative disease, Hurler syndrome, or MPS I). Additional embodiments of the invention are also discussed herein.Certains modes de réalisation de la présente invention concernent une molécule d'acide nucléique comprenant des nucléotides d'origine naturelle, des nucléotides d'origine non naturelle, un LNA qui comprend une ou plusieurs molécules noyaux d'ARN, ou une molécule d'ARN qui comprend plus d'une molécule noyau d'ARN. Certains modes de réalisation de l'invention concernent une molécule d'acide nucléique comprenant une molécule d'ARN qui comprend plus d'une molécule noyau d'ARN. D'autres modes de réalisation de l'invention concernent une molécule d'acide nucléique comprenant une molécule d'ADN codant pour la molécule d'ARN (par exemple, vecteur ou vecteur viral). D'autres modes de réalisation concernent des compositions ou des compositions pharmaceutiques qui comprennent la molécule d'acide nucléique. Certains modes de réalisation de l'invention concernent la réduction de miR-143 dans une cellule. D'autres modes de réalisation de l'invention concernent des procédés de libé
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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