THE UNIVERSITY OF NORTH CAROLINA AT CHAPEL HILL;TEXAS TECH UNIVERSITY SYSTEM
发明人:
MATTHEW LOUIS HIRSCH,R. BRYAN SUTTON
申请号：
BR112018076127
公开号：
BR112018076127A2
申请日:
2017.06.16
申请国别(地区):
BR
年份:
2019
代理人:
摘要：
This invention refers to nucleic acid and protein of truncated dyserline, vectors (e.G. Adeno -associated virus vectors) comprising nucleic acid and methods of use of it for release of dyserline to a cell or to an individual and treatment of dyserlinopatia.esta invenção refere-se a ácido nucleico e proteína de disferlina truncada, vetores (por exemplo, vetores do vírus adeno-associado) compreendendo o ácido nucleico e métodos de uso do mesmo para liberação de disferlina a uma célula ou a um indivíduo e tratamento de disferlinopatia.
