The present disclosure relates to RNA interference (RNAi) reagents, such as short hairpin microRNA (shmiR) and short hairpin RNA (shRNA), for treatment of oculopharyngeal muscular dystrophy (OPMD), compositions comprising same, and use thereof to treat individuals suffering from OPMD or which are predisposed thereto. The present disclosure also relates to the use of the RNAi reagents in combination with PABPN1 replacment reagents, such as constructs which encode functional PABPN1 protein, for treatment of OPMD, compositions comprising same, and use thereof to treat individuals suffering from OPMD or which are predisposed thereto.La presente descripción se refiere a reactivos de interferencia de ARN (iARN), tales como microARN de horquilla pequeña (shmiR) y ARN de horquilla pequeña (ARNhp), para el tratamiento de la distrofia muscular oculofaríngea (OPMD), composiciones que los comprenden y uso de estos para tratar individuos que sufren OPMD o que son propensos a sufrirla. La presente descripción también se refiere al uso de los reactivos de iARN combinados con reactivos de reemplazo de PABPN1, tales como construcciones que codifican la proteína PABPN1 funcional, para el tratamiento de la OPMD, composiciones que los comprenden y uso de estos para tratar individuos que sufren OPMD o que son propensos a sufrirla.
