the present disclosure refers to rna (rnai) interference reagents, such as microrn short hairpin (shmir) and rna short hairpin (shrna), for the treatment of oculopharyngeal muscular dystrophy (opmd), compositions comprising them, and their use to treat individuals who suffer from or are predisposed to it. the present disclosure also relates to the use of rnai reagents in combination with pabpn1 replacement reagents, such as constructs encoding the functional pabpn1 protein, for the treatment of opmd, compositions comprising them, and their use to treat individuals who suffer opmd or are predisposed to it.a presente divulgação refere-se a reagentes de interferência de rna (rnai), tais como microrna hairpin curto (shmir) e rna hairpin curto (shrna), para o tratamento da distrofia muscular oculofaríngea (opmd), composições compreendendo os mesmos, e seu uso para tratar indivíduos que sofrem de opmd ou que sejam predispostos à mesma. a presente divulgação também se refere ao uso dos reagentes de rnai em combinação com reagentes de reposição de pabpn1, tais como construtos que codificam a proteína pabpn1 funcional, para o tratamento de opmd, composições compreendendo os mesmos, e seu uso para tratar indivíduos que sofrem de opmd ou que sejam predispostos à mesma.
