칸졸리아, 아티 마헨드라 프라카쉬,오다테, 쇼부,시쳐, 제시카 린,레스카뷰, 레이날드 마이클,스트랩스, 월터
申请号：
KR1020207012163
公开号：
KR1020200058509A
申请日:
2018.09.28
申请国别(地区):
KR
年份:
2020
代理人:
摘要：
Compositions and methods for editing are provided, such as introducing double-strand breaks in the TTR gene. Compositions and methods are provided for treating a subject with amyloidosis (ATTR) associated with transthyretin.TTR 유전자 내에 이중-가닥 파괴를 도입하는 것과 같은 편집을 위한 조성물 및 방법이 제공된다. 트랜스티레틴과 관련된 아밀로이드증 (ATTR)을 갖는 대상체를 치료하기 위한 조성물 및 방법이 제공된다.
