ASSOCIATION INSTITUT DE MYOLOGIE;INST NATL DE LA SANTE & D;CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE;UNIVERSITE SORBONNE;サントル ナショナル ドゥ ラ ルシェルシュ シアンティフィック;アソシアシオン・アンスティテュ・ドゥ・ミオロジー;ソルボンヌ ウニベルシテ;サントル ナショナル ドゥ ラ ルシェルシュ シアンティフィック;アンスティチュ ナショナル ドゥ ラ サンテ エ ドゥ ラ ルシェルシュ メディカル;ユー・エス・デパートメント・オブ・ヘルス・アンド・ヒユーマン・サービシズ・ナシヨナル・インステイテユート・オブ・ヘルス;アソシアシオン・アンスティテュ・ドゥ・ミオロジー;ソルボンヌ ウニベルシテ
发明人:
LUIS GARCIA,ルイ・ガルシア,CYRIAQUE BELEY,シリアク・ブレイ,THOMAS VOIT,トマ・ボア,ROBERT MICHAEL KOTIN,ロバート・マイケル・コテイン,LINA LI,リーナ・リー
申请号：
JP2019137797
公开号：
JP2020007312A
申请日:
2019.07.26
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要：
To provide pharmaceutical compositions for treating diseases associated with genetic defects.SOLUTION: Disclosed herein is a pharmaceutical composition comprising an isolated linear nucleic acid molecule and comprising a first adeno-associated virus (AAV) inverted terminal repeat (ITR), a nucleotide sequence of interest and a second AAV ITR in this order, without any AAV capsid protein-coding sequence, where the nucleotide sequence of interest is an expression cassette comprising an exogenous DNA encoding a protein, polypeptide, antisense oligonucleotide, RNA or template nucleotide sequence, and the exogenous DNA brings about improvement of symptoms associated with the disease as a result of skipping, correction, silencing or blocking of a genetic defect.SELECTED DRAWING: None【課題】遺伝的欠損に関わる疾患の治療のための医薬組成物の提供。【解決手段】単離された線状核酸分子を含み、該線状核酸分子は、第１アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）逆方向反復（ＩＴＲ）、関心のあるヌクレオチド配列および第２ ＡＡＶ ＩＴＲからなり、第１アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）逆方向反復（ＩＴＲ）、関心のあるヌクレオチド配列および第２ ＡＡＶ ＩＴＲをこの順序で含み、ＡＡＶカプシドタンパク質コード配列を欠く、線状核酸分子であり、関心のあるヌクレオチド配列は、外因性ＤＮＡを含む発現カセットであり、外因性ＤＮＡは、タンパク質、ポリペプチド、アンチセンスオリゴヌクレオチド、ＲＮＡ又は鋳型ヌクレオチド配列をコードし、外因性ＤＮＡが、遺伝的欠損をスキップ、矯正、サイレンシングまたは遮蔽することで疾患に付随する症状の改善をもたらす、医薬組成物。【選択図】なし
