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用于基因组编辑的CRISPR-CAS系统和组合物的递送、用途和治疗应用
- 专利权人:
- 布罗德研究所有限公司
- 发明人:
- 丛乐,大卫·本杰明·图里茨·考克斯,马蒂亚斯·海登赖希,兰德尔·杰弗里·普拉特,卢卡斯·斯维齐,张锋
- 申请号：
- CN202010044203.6
- 公开号：
- CN111206032A
- 申请日:
- 2014.12.12
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供了用于基因组编辑的CRISPR‑CAS系统和组合物的递送、用途和治疗应用,提供了用于操纵靶序列的序列和/或活性的系统、方法和组合物的递送、工程化和优化。提供了递送系统和被靶向作为用于递送的部位的组织或器官。还提供了载体和载体系统以及用于设计和使用此类载体的方法,其中这些载体和载体系统中的一些编码CRISPR复合物的一种或多种组分。还提供了指导在真核细胞中形成CRISPR复合物的方法,以确保对于靶标识别的增强特异性和避免毒性,并且以编辑或修饰在感兴趣基因组座位中的靶位点以便改变或改善疾病或病症的状态。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
