用于序列操纵和治疗应用的系统、方法和组合物的递送、工程化和优化
- 专利权人:
- 布罗德研究所有限公司
- 发明人:
- F.张,M.海登雷希,F.蓝,L.斯维奇
- 申请号：
- CN201910837608.2
- 公开号：
- CN110872583A
- 申请日:
- 2013.12.12
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供了用于操纵序列和/或靶序列的活性的系统、方法、和组合物的递送、工程化和优化。提供了递送系统和被靶向作为用于递送的部位的组织或器官。还提供了其中的一些对CRISPR复合物的一种或多种组分进行编码的载体和载体系统、以及用于设计和使用这样的载体的方法。还提供了指导在真核细胞中形成CRISPR复合物的方法,以确保对于靶标识别的增强特异性和避免毒性,并且以编辑或修饰在感兴趣基因组座位中的靶位点以便改变或改善疾病或病症的状态。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
