Robert J. LEE,Young Bok LEE,Deog Joong KIM,Chang Ho AHN
申请号：
MX2014014251
公开号：
MX353567B
申请日:
2013.05.23
申请国别(地区):
MX
年份:
2018
代理人:
摘要：
Described is a lipid nanoparticle composition that includes a macromolecule conjugated to a polymer and a targeting agent. The composition can include a therapeutic agent. The therapeutic agent can be an antisense oligonucleotide (ASO). Exemplary ASOs are targeted to a portion of a nucleic acid encoding Akt-1, and which modulates the expression of Akt-1； or targeted to a portion of a nucleic acid encoding HIF-1, and which modulates the expression of HIF-1. Also described is a lipid nanoparticle composition that includes a macromolecule conjugated to a polymer and a therapeutic agent that is an ASO such as an ASO targeted to a portion of a nucleic acid encoding Akt-1, and which modulates the expression of Akt-1 or an ASO targeted to a portion of a nucleic acid encoding HIF-1, and which modulates the expression of HIF-1. Pharmaceutical formulations, methods of making the lipid nanoparticles, and methods of using the lipid nanoparticles, for example for treating cancers, are also disclosed.La presente invención se refiere a una composición de nanopartículas de lípidos que incluye una macromolécula conjugada con un polímero y un agente de direccionamiento. La composición puede incluir un agente terapéutico. El agente terapéutico puede ser un oligonucleótido antisentido (ASO). ASOs de ejemplo apuntan a una porción de un ácido nucleico que codifica Akt-1 y que modula la expresión of Akt-1； o apunta a una porción de un ácido nucleico que codifica HIF-1 y que modula la expresión de HIF-1. También se describe una composición de nanopartículas de lípidos que incluye una macromolécula conjugada con un polímero y un agente terapéutico que es un ASO tal como un ASO apuntado a una porción de un ácido nucleico que codifica Akt-1 y que modula la expresión de Akt-1 o un ASO apuntado a una porción de un ácido nucleico que codifica HIF-1 y que modula la expresión de HIF-1. Se describen también formulaciones farmacéuticas, métodos para hacer la nanopartícula de lípidos y métodos para u
