SCHNELL, Frederick, Joseph,BESTWICK, Richard, Keith
申请号：
USUS2016/023239
公开号：
WO2016/149659A2
申请日:
2016.03.18
申请国别(地区):
US
年份:
2016
代理人:
摘要：
The present disclosure relates to antisense oligomers and related compositions and methods for decreasing the expression of functional human myostatin and methods for treating muscular dystrophy and related disorders and more specifically relates to inducing exclusion of myostatin exon 2 and thereby reducing the levels of myostatin protein.La présente invention concerne des oligomères antisens et des compositions apparentées, ainsi que des procédés d'inhibition de l'expression de la myostatine humaine fonctionnelle et des méthodes de traitement de la dystrophie musculaire et de troubles associés. L'invention concerne plus précisément l'induction de l'exclusion de l'exon 2 de la myostatine, ce qui permet de réduire les taux de la protéine qu'est la myostatine.
