JADHAV, Vasant, R.,PARMAR, Rubina,SEPP-LORENZINO, Laura
申请号：
USUS2017/052424
公开号：
WO2018/057575A1
申请日:
2017.09.20
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present invention provides methods comprising the in vivo delivery of small nucleic acid molecules capable of mediating RNA interference and reducing the expression of myostatin, wherein the small nucleic acid molecules are introduced to a subject by systemic administration. Specifically, the invention relates to methods comprising the in vivo delivery of short interfering nucleic acid (siRNA) molecules that target a myostatin gene expressed by a subject, wherein the siRNA molecule is conjugated to a lipophilic moiety, such as cholesterol. The myostatin siRNA conjugates that are delivered as per the methods disclosed are useful to modulate the in vivo expression of myostatin, increase muscle mass or enhance muscle performance. Use of the disclosed methods is further indicated for treating musculoskeletal diseases or disorders or diseases or disorders that result in conditions in which muscle is adversely affected.La présente invention concerne des procédés consistant à administrer in vivo de petites molécules d'acides nucléiques capables de médier l'interférence par ARN et d'inhiber l'expression de la myostatine, lesdites petites molécules d'acides nucléiques étant introduites chez un sujet par une administration systémique. L'invention concerne plus précisément des procédés consistant à administrer in vivo de petites molécules d'acides nucléiques interférents (petit ARN interférent) qui ciblent un gène de la myostatine s'exprimant chez un sujet, ladite molécule de petit ARNi interférent étant conjuguée à une fraction lipophile comme du cholestérol. Les conjugués des petits ARN interférents de myostatine, qui sont administrés par l'intermédiaire des procédés de la présente invention, sont utiles pour moduler l'expression in vivo de la myostatine, augmenter la masse musculaire ou améliorer les performances musculaires. L'utilisation des procédés de la présente invention est en outre indiquée pour traiter des affections ou des troubles musculo-squelettiques ou bie
