DEBS, Robert James,HEATH, Timothy D.,HANDUMRONGKUL, Chakkrapong
申请号：
USUS2016/052205
公开号：
WO2017/049132A1
申请日:
2016.09.16
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要：
The present invention provides compositions, systems, kits, and methods for generating expression of one or more proteins and/or biologically active nucleic acid molecules in a subject (e.g., at therapeutic levels for extended periods required to produce therapeutic effects). In certain embodiments, systems and kits are provided that comprise a first composition comprising a first amount of polycationic structures, and a second composition comprising a therapeutically effective amount of expression vectors (e.g., non-viral expression vectors not associated with liposomes) that are CpG-free or CpG-reduced, where the expression vectors comprise a first nucleic acid sequence encoding: i) a first therapeutic protein or proteins, and/or ii) a first biologically active nucleic acid molecule or molecules.La présente invention concerne des compositions, des systèmes, des kits et des méthodes pour générer l'expression d'une ou de plusieurs protéines et/ou molécules d'acides nucléiques biologiquement actives à un patient (par exemple à des niveaux thérapeutiques sur les périodes prolongées nécessaires pour produire des effets thérapeutiques). Dans certains modes de réalisation, l'invention concerne des systèmes et des kits qui comprennent une première composition comprenant une première quantité de structures polycationiques, et une seconde composition comprenant une quantité thérapeutiquement efficace de vecteurs d'expression (par exemple des vecteurs d'expression non viraux non associés à des liposomes) qui sont dépourvus de CpG, ou à faible quantité de CpG, les vecteurs d'expression comprennant une première séquence d'acide nucléique codant pour : i) une première protéine ou plusieurs protéines thérapeutique(s) et/ou ii) une première molécule ou plusieurs molécules d'acides nucléiques biologiquement active(s).
