The Broad Institute, Inc.;Massachusetts Institute of Technology;University of Tokyo;President and Fellows of Harvard College
发明人:
申请号：
EP14827609.0
公开号：
EP3080271A2
申请日:
2014.12.12
申请国别(地区):
EP
年份:
2016
代理人:
摘要：
The invention provides for systems, methods, and compositions for altering expression of target gene sequences and related gene products. Provided are structural information on the Cas protein of the CRISPR-Cas system, use of this information in generating modified components of the CRISPR complex, vectors and vector systems which encode one or more components or modified components of a CRISPR complex, as well as methods for the design and use of such vectors and components. Also provided are methods of directing CRISPR complex formation in eukaryotic cells and methods for utilizing the CRISPR-Cas system. In particular the present invention comprehends optimized functional CRISPR-Cas enzyme systems.La présente invention concerne des systèmes, des procédés et des compositions destinés à modifier l'expression de séquences de gènes cibles et de produits de gènes afférents. L'invention a également trait à des informations structurelles sur la protéine Cas du système CRISPR-Cas, à l'utilisation de ces informations dans la production de composants modifiés du complexe CRISPR, à des vecteurs et des systèmes de vecteurs codant pour un ou plusieurs composants ou composants modifiés d'un complexe CRISPR, ainsi qu'à des procédés pour la conception et l'utilisation de ces vecteurs et composants. L'invention concerne par ailleurs des procédés de direction de la formation du complexe CRISPR dans des cellules d'eucaryotes, et des procédés d'utilisation du système CRISPR-Cas. En particulier, la présente invention inclut des systèmes d'enzyme CRISPR-Cas fonctionnels optimisés.
