CHUNG, Sun Ku,정선구,GWEON, Eun Jeong,권은정,JEONG, Sang Kyun,정상균,KIM, Jang hwan,김장환
申请号：
KRKR2015/013622
公开号：
WO2016/093668A2
申请日:
2015.12.11
申请国别(地区):
WO
年份:
2016
代理人:
摘要：
The present invention relates to a method of generating induced pluripotent stem cells (iPSCs), for gene therapy, from a patient-derived somatic cell line, through a one-step method combining iPSC generation factors and gene therapy factors. The method for generating genetically modified iPSCs, through the one-step, can generate gene-corrected iPSCs or disease model iPSCs having undergone mutagenesis by simultaneously introducing, into host cells, a reprogramming episomal vector, which induces the reprogramming of adult somatic cells, and a carrier for gene correction or mutagenesis. The gene-corrected or mutated iPSCs exhibit features identical with and different from other kinds of normal iPSCs, and thus can be used in screening for disease treatment cellular therapeutic agents or for therapeutic substances.La présente invention concerne un procédé de génération de cellules souches pluripotentes induites (iPSC), pour la thérapie génique, à partir dune lignée de cellules somatiques dérivée du patient, par lintermédiaire dun procédé en une seule étape combinant des facteurs de génération diPSC et des facteurs de thérapie génique. Le procédé de génération diPSC génétiquement modifiées, par lintermédiaire de létape unique, peut générer des iPSC porteuses de correction génique ou des iPSC modèles de maladie ayant subi une mutagenèse par introduction simultanée, dans les cellules hôtes, dun vecteur épisomique de reprogrammation, qui induit la reprogrammation de cellules somatiques adultes, et dun vecteur pour la correction génique ou la mutagenèse. Les iPSC porteuses de correction génique ou ayant subi une mutation présentent des caractéristiques identiques à celles dautres types diPSC normales, et des caractéristiques différentes de celles dautres types diPSC normales, et peuvent donc être utilisées à des fins de criblage dagents thérapeutiques cellulaires pour le traitement dune maladie ou de substances thérapeutiques.본 발명은 유도만능줄기세포(induced pluripotent stem cell, iPSC
