Compositions and methods useful in treating spinal muscular atrophy are provided. The compositions comprise a recombinant adeno-associated viral vector containing an AAV capsid, e.g., AAVrh.10 capsid, and nucleic acid sequences encoding a functional SMN protein. The methods involve administering these compositions to humans in need thereof.Se proporcionan composiciones y métodos útiles en el tratamiento de atrofia muscular espinal las composiciones comprenden un vector viral combinante adenoasociado que contiene una cápside AAV, por ejemplo, cápside AAVrh.10 y secuencias de ácidos nucleicos que codifican una proteína SMN funcional los métodos involucran administrar estas composiciones a seres humanos que lo necesiten.
