척수성 근위축증의 치료에 유용한 아데노-관련 바이러스 벡터

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专利权人:

더 트러스티스 오브 더 유니버시티 오브 펜실바니아

发明人:

윌슨 제임스 엠.,힌데러 크리스타인

申请号：

KR1020187019828

公开号：

KR1020180086266A

申请日:

2016.12.14

申请国别(地区):

KR

年份:

2018

代理人:

摘要：

Compositions and methods useful for the treatment of spinal muscular atrophy are provided. The composition comprises an AAV capsid, such as an AAVrh.10 capsid, and a recombinant capsid comprising a nucleic acid sequence encoding a functional SMN protein. The method includes administering the composition to a human in need thereof.척수성 근위축증의 치료에 유용한 조성물 및 방법이 제공된다. 조성물은 AAV 캡시드, 예컨대 AAVrh.10 캡시드, 및 기능성 SMN 단백질을 암호화하는 핵산 서열을 포함하는 재조합 캡시드를 포함한다. 방법은 그것을 필요로 하는 인간에게 이 조성물을 투여하는 단계를 포함한다.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/