How to treat lysosomal disorders

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专利权人:

ザ リージェンツ オブ ザ ユニバーシティ オブ カリフォルニア

发明人:

シェルキ ステファニー,アドラー エリック,エバンス シルビア

申请号：

JP2019550825

公开号：

JP2020511470A

申请日:

2018.03.15

申请国别(地区):

JP

年份:

2020

代理人:

摘要：

For treating lysosomal transmembrane protein diseases or disorders by ex vivo introducing nucleic acid molecules into hematopoietic stem cells and hematopoietic progenitor cells (HSPCs) and subsequently transplanting those HSPCs into a subject in need thereof. Methods are provided herein. Vectors containing the nucleic acid molecules are also provided.造血幹細胞および造血前駆細胞(HSPC)中に核酸分子をエクスビボ導入し、続いて、治療を必要とする対象にそれらのHSPCを移植することにより、リソソーム膜貫通型タンパク質疾患または障害を治療するための方法が、本明細書において提供される。前記核酸分子を含むベクターもまた、提供される。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/