您的位置: 首页 > 农业专利 > 详情页

減少ATXN3表現之化合物及方法
专利权人:
IONIS PHARMACEUTICALS; INC.
发明人:
FREIER, SUSAN M.,弗瑞尔 苏珊 M,弗瑞爾 蘇珊 M,KORDASIEWICZ, HOLLY,科达席微兹 贺利,科達席微茲 賀利,弗瑞尔 苏珊 M,弗瑞爾 蘇珊 M,科达席微兹 贺利,科達席微茲 賀利
申请号:
TW106138871
公开号:
TW201819397A
申请日:
2017.11.10
申请国别(地区):
TW
年份:
2018
代理人:
摘要:
Provided are compounds, methods, and pharmaceutical compositions for reducing the amount or activity of ATXN3 mRNA in a cell or animal, and in certain instances reducing the amount of Ataxin-3 protein in a cell or animal. Such compounds, methods, and pharmaceutical compositions are useful to prevent or ameliorate at least one symptom or hallmark of a neurodegenerative disease. Such symptoms and hallmarks include ataxia, neuropathy, and aggregate formation. Such neurodegenerative diseases include SCA3.本發明提供用於減少細胞或動物中之ATXN3 mRNA之量或活性及在某些情況下減少細胞或動物中之Ataxin-3蛋白之量的化合物、方法及醫藥組合物。此種化合物、方法及醫藥組合物適用於預防或改善神經退化性疾病之至少一種症狀或標誌。此種症狀及標誌包括運動失調、神經病變及聚集體形成。此種神經退化性疾病包括SCA3。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

意 见 箱

匿名:登录

个人用户登录

找回密码

第三方账号登录

忘记密码

个人用户注册

必须为有效邮箱
6~16位数字与字母组合
6~16位数字与字母组合
请输入正确的手机号码

信息补充