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Compounds and Methods for Reducing ATXN3 Expression
专利权人:
아이오니스 파마수티컬즈, 인코포레이티드
发明人:
프라이어, 수잔, 엠.,코르다지비츠, 홀리
申请号:
KR1020197015727
公开号:
KR1020190076025A
申请日:
2017.11.10
申请国别(地区):
KR
年份:
2019
代理人:
摘要:
Methods and pharmaceutical compositions are provided for reducing the amount or activity of ATXN3 mRNA in a cell or animal, and in certain embodiments, for reducing the amount of aptaxin-3 protein in a cell or animal. Such compounds, methods and pharmaceutical compositions are useful for preventing or ameliorating at least one symptom or characteristic of a neurodegenerative disease. These symptoms and characteristics include ataxia, neuropathy, and aggregate formation. These neurodegenerative diseases include SCA3.세포 또는 동물에서 ATXN3 mRNA의 양 또는 활성을 감소시키기 위한, 그리고 특정 구체예에서, 세포 또는 동물에서 아탁신-3 단백질의 양을 감소시키기 위한 화합물, 방법 및 제약학적 조성물들이 제공된다. 이러한 화합물, 방법 및 제약학적 조성물들은 최소한 하나의 신경퇴행성 질환 증상들 또는 특징을 예방 또는 개선함에 유용하다. 이러한 증상들 및 특징들에는 운동 실조, 신경병증, 및 응집체 형성이 포함된다. 이러한 신경퇴행성 질환들에는 SCA3이 포함된다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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