MESSENGER RNA THERAPY FOR THE TREATMENT OF FRIEDREICHS ATAXIA

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专利权人:

TRANSLATE BIO; INC.

发明人:

HEARTLEIN, Michael,WOO, Caroline, J.,DEROSA, Frank,CHERRY, Jonathan,LEWIS, Paula,KARVE, Shrirang,PATEL, Zarna,PAREKH, Darshan,WOOD, Susan,CHIU, Chi-sung

申请号：

USUS2018/038252

公开号：

WO2018/236849A1

申请日:

2018.06.19

申请国别(地区):

WO

年份:

2018

代理人:

摘要：

The present invention provides methods and compositions of treating Friedreichs ataxia (FRDA) based on administering an mRNA encoding a frataxin protein.La présente invention concerne des méthodes et des compositions de traitement de lataxie de Friedreich (FRDA) basées sur ladministration dun ARNm codant pour une protéine frataxine.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/