Next generation multiple mutant capsid protein modified rAAV expression vectors, and infectious virions, compositions and pharmaceutical formulations containing them are disclosed. As a delivery agent for treating or ameliorating one or more diseases or abnormal conditions in affected mammals in various therapeutic applications, for example using in vivo and / or ex situ viral vector-based gene therapy protocols Also disclosed are methods for preparing and using these high transduction efficiency vector constructs. Also disclosed is the use of the compositions of the present disclosure in the manufacture of a medicament for use in multiple-scale capsid-modified rAAV expression vectors, viral particles, and large-scale production methods of infectious virions, and various in vitro and / or in vivo therapeutic methods. Has been.次世代多重変異型キャプシドタンパク質修飾rAAV発現ベクター、ならびにそれらを含む感染性ビリオン、組成物、および医薬製剤が開示されている。さまざまな治療的応用における、例えばインビボおよび/またはエクスサイチューでのウイルスベクターに基づく遺伝子治療プロトコールを使って罹患哺乳動物における1つ以上の疾患または異常状態を処置または改善するための送達剤などとしての、それら高形質導入効率ベクターコンストラクトの調製および使用方法も開示されている。多重変異型キャプシド修飾rAAV発現ベクター、ウイルス粒子、および感染性ビリオンの大規模生産方法、ならびにさまざまなインビトロおよび/またはインビボ治療方法において使用するための医薬の製造における本開示の組成物の使用も開示されている。
