MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY;THE BROAD INSTITUTE INC.
发明人:
DAVID BENJAMIN TURITZ COX,FENG ZHANG,LE CONG,LUKASZ SWIECH,MATTHIAS HEIDENREICH,RANDALL JEFFREY PLATT
申请号：
BR112016013201
公开号：
BR112016013201A2
申请日:
2014.12.12
申请国别(地区):
BR
年份:
2017
代理人:
摘要：
The invention provides the application, manipulation and optimization of systems, methods, and compositions for sequence manipulation and / or target sequence activities. application systems and tissues or organs that are intended as application sites are provided. Vectors and vector systems are also provided, some of which encode one or more components of a crispr complex, as well as methods for the design and use of these vectors. Also provided are methods of directing the formation of the crispr complex in eukaryotic cells to ensure increased specificity for target recognition and avoid toxicity and for editing or modifying a target site at a genomic site of interest to alter or ameliorate the condition of a disease or disease. an affection.a invenção provê a aplicação, manipulação e otimização de sistemas, métodos, e composições para manipulação de sequências e/ou atividades de sequências alvo. são providos sistemas de aplicação e tecidos ou órgãos que são visados como sítios de aplicação. são também providos vetores e sistemas de vetores alguns dos quais codificam um ou mais componentes de um complexo crispr, bem como métodos para o desenho e uso desses vetores. também providos são métodos de dirigir a formação do complexo crispr em células eucarióticas para assegurar especificidade aumentada para reconhecimento do alvo e evitar a toxicidade e para editar ou modificar um local alvo em um local genômico de interesse para alterar ou melhorar o estado de uma doença ou uma afecção.
