administration, use and therapeutic applications of crisper systems and compositions for targeting disorders and diseases using particle delivery components
MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY;THE BROAD INSTITUTE INC.
发明人:
DANIEL G. ANDERSON,FENG ZHANG,JAMES DAHLMAN,RANDALL J. PLATT,ROBERT LANGER
申请号：
BR112016013213
公开号：
BR112016013213A2
申请日:
2014.12.12
申请国别(地区):
BR
年份:
2017
代理人:
摘要：
The invention provides administration, manipulation and optimization of systems, methods, and compositions for sequence manipulation and / or target sequence activities. formulations and / or delivery particle systems are provided comprising one or more components of a crisper system which are means for targeting sites for administration. The delivery particle formulations of the invention are preferably nanoparticle formulations and / or delivery systems. Vectors and vector systems are also provided, some of which encode one or more components of a crispr complex, as well as methods for the planning and use of these vectors. Methods of directing the formation of the crispr complex in eukaryotic cells are also provided to ensure increased specificity for target recognition and avoid toxicity and to edit or modify a target site on a genomic locus of interest to alter or ameliorate the condition of a disease or of a clinical state.a invenção proporciona a administração, manipulação e otimização de sistemas, métodos, e composições para manipulação de sequências e/ou atividades de sequências alvo. são proporcionadas formulações e/ou sistemas de partículas de administração compreendendo um ou mais componentes de um sistema crispr-cas, que são meios para visar locais para administração. as formulações de partículas de administração da invenção são preferencialmente formulações e/ou sistemas de administração de nanopartículas. são também proporcionados vetores e sistemas de vetores alguns dos quais codificam um ou mais componentes de um complexo crispr, bem como métodos para o planejamento e uso desses vetores. também são proporcionados métodos de direcionamento da formação do complexo crispr em células eucarióticas para assegurar especificidade aumentada para reconhecimento do alvo e evitar a toxicidade e para editar ou modificar um local alvo em um lócus genômico de interesse para alterar ou melhorar o estado de uma doença ou de um estado clínico.
