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核受体Nr4a1活性调节剂在制备治疗SNRPN表达异常疾病药物中的用途
专利权人:
复旦大学附属儿科医院
发明人:
徐秀,仇子龙,李慧萍
申请号:
CN201610446232.9
公开号:
CN107519164A
申请日:
2016.06.20
申请国别(地区):
CN
年份:
2017
代理人:
摘要:
本发明属生物医药技术领域,涉及核受体Nr4a1活性调节剂在SNRPN表达异常疾病中的新医药用途。本发明的核受体Nr4a1活性调节剂以3,3’‑二吲哚基甲烷(3,3’‑Diindolylmethane,DIM)及其衍生物或聚八酮化合物cytosporone B为药物活性成分。本发明实验结果证实了所述核受体Nr4a1活性调节剂可直接与Nr4a1的配体连接结构域结合,通过调节核受体Nr4a1转录活性改善SNRPN表达异常引起的神经功能障碍,进一步用于制备治疗SNRPN表达异常疾病如,Prader‑Willi综合征(PWS)、孤独症谱系障碍(ASD)等神经代谢障碍性疾病的药物。本发明为治疗SNRPN表达异常引起的神经代谢障碍性疾病提供新的干预措施。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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