WISON, James, M.,HINDERER, Christian,ROTHWELL, William, Thomas
申请号：
USUS2016/058968
公开号：
WO2017/075119A1
申请日:
2016.10.27
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要：
A composition comprising at least one AAV vector formulated for intrathecal delivery to the central nervous system is described. The composition comprises at least one expression cassette which contains sequences encoding an immunoglobulin construct linked to expression control sequences therefor and a pharmaceutically acceptable carrier. The immunoglobulin construct may be an immunoglobulin modified to have decreased or no measurable affinity for neonatal Fc receptor (FcRn).La présente invention concerne une composition comprenant au moins un vecteur viral adéno-associé (AAV) formulée pour une administration intrathécale au niveau du système nerveux central. Ladite composition comprend au moins une cassette d'expression qui contient des séquences codant pour une construction d'immunoglobuline liée à des séquences de contrôle d'expression associées et un véhicule pharmaceutiquement acceptable. La construction d'immunoglobuline peut être une immunoglobuline modifiée pour avoir une affinité mesurable réduite ou nulle pour le récepteur Fc néonatal (FcRn).
