리젠츠 오브 더 유니버시티 오브 미네소타;리젠엑스바이오 인크.;리젠츠 오브 더 유니버시티 오브 미네소타
发明人:
맥이보, 알. 스콧,벨루르, 랄리타 알.,코자르스키, 카렌
申请号：
KR1020177036062
公开号：
KR1020180118508A
申请日:
2016.05.13
申请国别(地区):
KR
年份:
2018
代理人:
摘要：
It is contemplated that rAAV encoding a gene product associated with a disease of the central nervous system may be used in an amount effective to provide, for example, cross-corrections, for example, in the absence of the gene product or at a reduced level Inhibiting, or treating one or more symptoms associated with the disease by administering the compound to the mammal present in the body by intranasal, intrathecal, intracerebral, or intravenous.중추 신경계의 질환과 연관된 유전자 산물을 코딩하는 rAAV를, 예를 들어, 상호-보정을 제공하는데 효과적인 양으로, 예를 들어, 상기 유전자 산물이 부재하거나 또는 상기 질환이 없는 포유동물에 비해 감소된 수준으로 존재하는 포유동물에게 비강내로, 척수강내로, 뇌혈관내로 또는 정맥내로 투여함으로써 상기 질환과 연관된 하나 이상의 증상을 예방, 억제 또는 치료하는 방법에 관한 것이다.
