A METHOD OF GENERATING A MAMMALIAN STEM CELL CARRYING A TRANSGENE, A MAMMALIAN STEM CELL GENERATED BY THE METHOD AND PHARMACEUTICALS USES OF THE MAMMALIAN STEM CELL
SIVALINGAM, Jaichandran,PHAN, Toan Thang,KON, Oi Lian
申请号：
SGSG2016/050604
公开号：
WO2017/105350A1
申请日:
2016.12.14
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要：
The present invention relates to a method of generating a mammalian stem cell carrying a transgene, the method comprising inserting a transgene into the genome of the mammalian stem cell by means of zinc finger nuclease (ZFN) mediated integration. The invention also relates to a mammalian cell obtained by this method as well as to a pharmaceutical composition containing such a mammalian stem cell. The invention further relates to a method of treating a patient having a disease, the method comprising administering the patient a mammalian stem cell of the invention. In illustrative embodiments the disease is a disease associated with a deficiency of a gene or deficiency of the expression of the gene such as a gene selected from the group consisting of a gene encoding a blood coagulation factor and a gene encoding a protein hormone secreted by an endocrine gland. The blood coagulation factor may be selected from the group consisting of factor VII, factor VIII and factor IX and the disease may be any form of hemophilia, i.e. hemophilia A, hemophilia B or hemophilia C.La présente invention concerne un procédé de production dune cellule souche de mammifère portant un transgène, le procédé comprenant linsertion dun transgène dans le génome de la cellule souche de mammifère à laide dune intégration à médiation par nucléase à doigt de zinc (ZFN). Linvention concerne également une cellule de mammifère obtenue par ce procédé ainsi quune composition pharmaceutique contenant une telle cellule souche de mammifère. Linvention concerne en outre un procédé de traitement dun patient présentant une maladie, le procédé comprenant ladministration au patient dune cellule souche de mammifère de linvention. Dans des modes de réalisation donnés à titre dexemple la maladie est une maladie associée à une déficience dun gène ou une déficience de lexpression du gène tel quun gène sélectionné dans le groupe constitué par un gène codant pour un facteur de coagulation du sang et un gène codant
