携带截短抗肌萎缩蛋白基因表达框的AAV载体、制备方法及应用
- 专利权人:
- 北京五加和分子医学研究所有限公司
- 发明人:
- 田文洪,董小岩,吴小兵,马思思
- 申请号：
- CN201910467558.3
- 公开号：
- CN111088284A
- 申请日:
- 2019.31.05
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供一系列携带截短抗肌萎缩蛋白基因表达框的重组腺相关病毒。体内实验表明,该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内,持续稳定地表达截短的抗肌萎缩蛋白,降低动物模型血液中的肌酸激酶,恢复其肌肉功能。结果提示,该重组腺相关病毒载体有希望开发成为新的杜氏肌营养不良症治疗药物。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
